پروتئین­های درمانی مزیت­های بسیاری نسبت به داروهای کوچک مولکول دارند، آنها دارای فعالیت­های به شدت اختصاصی و پیچیده هستند که قابل تقلید توسط مولکولهای کوچک نیست، فعالیت اختصاصی آنها، همچنین مانعی در برابر تداخل با فرآیندهای بیولوژیکی طبیعی بدن و ایجاد عوارض جانبی است. علاوه بر این از آنجائیکه بعضی از این پروتئین­ها از پروتئین­های طبیعی بدن هستند احتمال ایجاد پاسخ ایمنی نیز کاهش می یابد. از دید اقتصادی نیز  زمان گرفتن تائیدیه سازمانهای غذا و دارو نسبت به داروهای کوچک مولکول کمتر است و همچنین به دلیل یکتایی پروتئین­های مختلف در ساختار و عمل، ثبت اختراع برای تولید پروتئین آسان­تر است. انواع پروتئین های داروئی از نظر عملکرد عبارتند از:

پروتئین های داروئی با فعالیت آنزیمی و یا تنظیمی

پروتئین هایی که جایگزین یک پروتئین ناقص و یا غیر طبیعی میشوند

در بیماری­هایی که یک پروتئین طبیعی بدن دارای نقص عملکردی است یا اینکه تولید آن به صورت غیر طبیعی صورت می­گیرد، می­توان با فراهم کردن فرم طبیعی آن پروتئین، به درمان بیمار کمک کرد.

مثال­های متداول شامل فاکتورهای خونی در بیماران هموفیلی، انسولین در مبتلایان به دیابت و آنزیم­های پانکراسی در بیماران مبتلا به سیستیک فایبروزیز هستند.

پروتئین هایی که یک مسیر موجود را تقویت میکنند

گاهی اوقات در درمان یک بیماری، افزایش زمان و شدت فعالیت یک پروتئین مد نظر است. برای مثال،  پروتئین اریتروپوئیتین در افزایش سلول­های خونی  در بیماران تحت شیمی درمانی که دچار کم خونی شده­اند بسیار موثر است یا در درمان بیماری های عفونی تجویز فاکتورهای G-CSF و GM-CSF  میتواند درمان عفونت را تسریع ببخشد. به عنوان مثالی دیگر میتوان از آلتپلاز نام برد که شکل نوترکیب آنزیم فعال کننده پلاسمینوژن بافتی است و در از بین بردن لخته های خونی در مواردی مانند سکته قلبی نقش دارد.

پروتئین هایی که فعالیت و یا عملکرد جدیدی دارند

گاهی اوقات یک فعالیت خاص از یک پروتئین مد نظر است که این فعالیت به صورت طبیعی در بدن انسان انجام نمیشود. در این گروه دو دسته پروتئین قرار میگیرند پروتئین­هایی که به صورت طبیعی در بدن تولید می­شوند اما فعالیت در مکان و زمان جدید مدنظر است یا پروتئین­هایی که به صورت طبیعی در بدن تولید نمی­شوند. برای گروه اول میتوان از داروی DNASE1 نام برد، آنزیم DNase1 به صورت طبیعی در درون سلولهای انسان تولید می­شود ولی می­توان از آن برای حذف DNA حاصل از مرگ نوتروفیل­ها در سیستم تنفسی بیماران مبتلا به سیستیک فایبروزیز استفاده کرد.

 در مورد گروه دوم نیز مثال­های زیادی وجود دارد  و آنزیمی که در این پژوهش مورد استفاده قرار گرفت در این دسته قرار می­گیرد. آنزیم یوریکاز همانگونه که در ادامه بیشتر توضیح داده خواهد شد در انسان و برخی نخستی­ها حذف شده است اما گاهی فعالیت آن در درمان برخی بیماریها مانند سندرم لیز توموری یا برخی بیماریهای ارثی کمک کننده است. در این باره در ادامه بیشتر توضیح خواهیم داد.

پروتئین­های داروئی با فعالیت هدفمند شده

پروتئین­هایی که با یک مولکول و یا ارگانیسم تداخل ایجاد می­کنند

در این دسته، پروتئین­هایی وجود دارند که دارای بخش تشخیص آنتی ژن یک ایمونوگلوبین (Ig) و یا بخش اتصال به گیرنده یک لیگاند پروتئین طبیعی هستند که سیستم ایمنی را به حذف یک سلول یا مولکول هدایت می­کنند. برخی دیگر تنها با پوشاندن یک بخش مهم از مولکول آن را غیر فعال می­کنند.

 اتانرسپت یک پروتئین الحاقی است که دارای رسپتور TNF و قسمت Fc آنتی بادی IgG1 است. قسمت اتصال به TNF به مقادیر اضافی این مولکول در خون متصل می­شود و قسمت Fc، TNF را به سمت تخریب و حذف TNF اضافی هدایت می­کند.

پروتئین­هایی که سایر ترکیبات یا پروتئین­ها را منتقل میکنند

یکی از چالش­های بزرگ در درمانهای داروئی انتقال مولکول دارو به محل دقیق هدف است. از پروتئین­ها میتوان برای این انتقال هدفدار دارو استفاده کرد. برای مثال gemtuzumab ozogamicin داروئی است که از دو بخش تشکیل شده یک مولکول کوچک calicheamicin که یک ماده شیمی درمانی است و یک منطقه اتصال یک مونوکلونال آنتی بادی که به CD33 متصل میشود. با این دارو مولکول سمی شیمی درمانی به طور دقیق به سلول­های لوسمی حاد مغز استخوان هدایت خواهد شد که دارای مولکول CD33 هستند و این سلولها به صورت انتخابی کشته خواهند شد.

واکسن­های پروتئینی

برای اینکه سیستم ایمنی انسان دارای ایمنی موثر شود نیاز است تا سلولهای ایمنی مانند T کشنده فعال شوند و برای فعال شدن آنها نیاز به ارائه آنتی ژن عامل بیماری زا توسط سلولهای ارائه کننده آنتی ژن است. در واکسنهایی مانند آبله از عامل کشته یا ضعیف شده بیماری استفاده می­کنند که این روش مشکلات خاص خود را دارد، برای مثال امکان ابتلای فرد به بیماری به دلیل اینکه فرآیند غیر فعال شدن به صورت کامل رخ نداده باشد وجود دارد ، اما تزریق اختصاصی آنتی ژن این مشکل را نخواهد داشت.

پروتئین­های محافظت کننده در برابر یک موجود خارجی

واکسن هپاتیت B با تولید نوترکیب آنتی ژن سطحی ویروس تولید شده است. واکسن بیماری تبخال تناسلی نیز حاوی پروتئین­های کپسید این ویروس است و ایمنی زایی مناسب را ایجاد میکند بدون اینکه امکان ایجاد بیماری وجود داشته باشد.

پروتئین­های درمان کننده بیماری­های خود ایمنی

علاوه بر ایجاد ایمنی در برابر عوامل بیگانه، پروتئین­های نوترکیب می­توانند در برابر یک سیستم ایمنی پر کار که به خود آسیب می­رساند نیز محافظت ایجاد کنند. در درمان بیماری­های خود ایمنی یک تئوری وجود دارد که اگر سیستم ایمنی بدن با مقادیر زیادی از آنتی ژن خودی برخورد کند با حذف یا غیر فعال کردن سلولهایی که به آنتی ژن پاسخ می­دهند نسبت به آن آنتی ژن دچار تحمل خواهد شد.

پذیرش ایمونولوژیکی جنین یک مثال خاص است. برای مثال اگر خانمی دارای Rh^– باشد، و جنین او از این نظر مثبت باشد در بدن او آنتی بادی­هایی ایجاد می­شود که در حاملگی­های دوم به بعد برای جنین مشکل ساز خواهد بود. تزریق ایمونوگلوبین آنتی ژن آنتی رزوس D در زمان تولد فرزند Rh⁺ مانع حساس شدن سیستم ایمنی مادر و حفاظت جنین خواهد شد.

پروتئین­های درمان کننده سرطان

در واقع این واکسن­ها، واکسن­های درمانی هستند. بدین شکل که آنتی ژنی که توسط سلول­های سرطانی تولید میشود شناسایی شده و در خارج از بدن بیمار تکثیر شده و مجدد به وی تزریق می­شود. اگر مقدار کافی آنتی ژن سلول سرطانی وارد بدن بیمار شود می­تواند سیستم ایمنی وی را به نحو موثری فعال سازد. هنوز هیچ دارویی در این زمینه تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا را نگرفته است.

 پروتئین های تشخیصی

در این دسته، پروتئین­ها جهت تشخیص بیمارها تولید و تخلیص میشوند. یک مثال مرسوم آزمایش purified protein derivative (PPD) است، که در افراد مشکوک به بیماری سل، جهت تشخیص برخورد قبلی با مایکو باکتریوم توبوکلوزیس استفاده میشود. در این روش یک جز پروتئینی غیر بیماریزا از این باکتری زیر پوست فرد تزریق میشود و اگر واکنش ایمنی رخ دهد نشانه این است که فرد با این آنتی ژن برخورد قبلی داشته است. مواد مورد استفاده در تصویر برداری نیز در این دسته قرار دارند که به تشخیص حضور و یا محل یک شرایط پاتولوژیک کمک میکنند. برای تشخیص HIV نیز از آنتی ژنهای HIV استفاده میشود تا تعیین شود یا  در نمونه فرد آنتی بادی­هایی علیه بخشهایی از این ویروس وجود دارد یا خیر.